11 月 18 日，解放军总医院第一医学中心儿科发布患者招募信息：一项使用干细胞外泌体滴鼻液治疗婴儿癫痫性痉挛综合征（IESS）的临床研究，正式面向社会招募患儿。

这一次的关键词有三个：

“药物难治的婴儿痉挛”＋“干细胞外泌体”＋“滴鼻进脑”。

对很多已经把ACTH、氨己烯酸都用上的家庭来说，这是一个值得了解的新方向。下面，从几个问题来拆解这则消息，给家长搭一个“未来可能选项”的框架。

一、这项研究在做什么？

从公开信息和招募公告来看，这是由中国人民解放军总医院第一医学中心儿科杨光主任医师牵头开展的一项单臂、干预性临床研究，主要是评估 GD002（干细胞外泌体滴鼻液）用于 IESS 患儿时的安全性，并观察初步疗效信号。

按照登记的给药方案，GD002 为外泌体制剂（4×10⁹ particles/mL），通过双侧鼻腔滴入，每日 2 次，每次每侧鼻孔 100 μL，连续给药 84 天。

简单说，这是一个以“在家滴鼻用药”为主、以医院定期评估和随访为辅的早期探索性临床研究。

二、哪些孩子有符合入组要求？

从公开招募条件看，研究对象大致有三个特征：

1、确诊为 IESS

有典型的癫痫性痉挛成串发作；脑电图呈高度失律或多灶性癫痫样放电；发病多在 1–24 月龄。

2、已经“按指南把该用的药都用上了”

6 个月–8 岁；已规范使用 ACTH 和氨己烯酸（vigabatrin），剂量达到目标，但仍无法控制发作； 每天至少发作 1 次。

3. 能配合“滴鼻＋冷链”的家庭

无严重鼻腔结构问题；家长经过培训能掌握滴鼻操作； 能配合冷链配送和随访。

三、干细胞外泌体滴鼻，是一种怎样的治疗思路？

很多家长一看到“干细胞”三个字，第一反应是输液、骨髓、昂贵治疗。

这次不太一样，用的是干细胞外泌体滴鼻液，背后有三个关键概念。

1. 来源：不是直接输活细胞，而是“iPSC 工厂的分泌物”

GD002 的上游是诱导多能干细胞（iPSC），而不是间充质干细胞（MSC）。企业公开资料和国际注册信息中，对GD-iExo-002（同一技术路线）有这样的描述：

iPSC 可从单细胞扩增，具有近乎无限增殖能力和较好的批次一致性；

在严格质量控制下培养，再收集其分泌出的外泌体；

做成标准化滴鼻制剂，用于难治性癫痫的早期临床研究。

外泌体可以理解为细胞释放出的“纳米级信使小囊泡”，里面装着 miRNA、蛋白质、脂质等多种活性成分，可以影响其他细胞的状态。

2. 作用方向：不是简单“再加一种止痉药”

动物实验与相关综述提示，干细胞来源的外泌体，在癫痫或脑损伤模型中主要有几类作用：

减轻脑内炎症反应，调节神经免疫环境；

保护神经元，减少细胞凋亡；

改善神经胶质细胞功能；

促进损伤区域神经网络的重塑与可塑性。

对IESS 这样的疾病，真正决定长期结局的，不只是“今天抽不抽”，而是大脑在关键发育窗口内能不能重新建立比较健康的神经环路。外泌体的设想，就是在现有抗癫痫药基础上，再给大脑一个“修网络”的机会。

3. 给药路径：为什么是“滴鼻进脑”？

现在越来越多研究，把鼻腔视为“通向大脑的捷径”。通过嗅神经、三叉神经等通路，纳米级外泌体可以在一定时间内进入脑组织，绕开部分血脑屏障限制。

对需要长期治疗、全身状态又比较脆弱的婴幼儿来说：

滴鼻比静脉输注更容易在家中反复给药；

避免频繁扎针、输液带来的痛苦与感染风险；

对一些慢性脑病，有望实现“长期、温和、可持续”的干预。

从技术路线角度看，这是从“输干细胞”走向“外泌体药物化”的一个典型窗口。

四、这条路线从哪里来，又可能走向哪里？

这次IESS 研究，并不是凭空冒出来的一条线，而是前期工作的延伸。

1. 从成人难治性癫痫，到婴儿 IESS

公开注册信息显示，GD-iExo-002 / GD002 已在北京协和医院等机构开展针对成人难治性局灶性癫痫的探索性早期临床研究，目标是观察安全性、耐受性和初步疗效。

现在，解放军总医院第一医学中心团队，将同路线的外泌体滴鼻液带入：

婴儿癫痫性痉挛综合征

药物难治人群

且是在顶级儿科中心、在伦理审查框架内进行

在再生医学的“版图”上，这是一个很重要的信号：

细胞外泌体不再只停留在成人慢病、晚期疾病，正在试探进入“高风险儿童神经发育疾病”的核心战场。

2. 未来几年，这条路可能会怎么走？

当然，目前一切都还在早期。

理性估计，路线大致可能经历几个阶段：

早期探索

少数中心、少数患儿，重点看安全性、耐受性，顺带记录初步疗效信号与生物标志物变化。

更多中心和适应证的扩展

如果安全性可接受、疗效信号积极，可能会扩大到更多癫痫中心，甚至扩展到其他癫痫性脑病类型。

三、这对家长意味着什么？可以当成一个怎样的“备选项”？

站在家长的角度，可以这样摆放这条信息：

现在最重要的，仍然是规范用好现有一线治疗

尽快确诊、尽早用足ACTH、氨己烯酸等，是目前证据最充分、被指南反复强调的关键。

这类外泌体滴鼻项目，还在早期“探索期”

属于临床研究，而不是常规治疗；

主要任务是验证安全性，观察是否有值得进一步放大的疗效信号；

只有少数符合条件、愿意参加的家庭可以入组。

如果刚好符合条件，可以把它当成“多了解一个认真在做的方向”不是“有了特效药”，而是：有团队在尝试用“修复大脑环境”的方式，为药物难治的IESS 再找一条路。

结语

这次解放军总医院启动的干细胞外泌体滴鼻治疗 IESS 临床研究，代表的是一种治疗思路的转变：不再只盯着“先把发作按下去”，而是尝试去修复和保护一颗正在发育中的大脑。

对已经走到“药物难治”这一步的家庭来说，这是一条还在搭建中的新路。

路会很长，也充满不确定，但至少，已经有团队愿意一步一步把它铺出来，并把每一阶段的数据公开、交给时间和证据去检验。

期待这类新技术在真实世界中能交出一份过硬的答卷，

为这些患儿多带来一些稳定发育、接近健康生活的可能性。

信息来源：301医院服务号、中国临床注册中心网